FDA and Precision Medicine 2017 Elizabeth Mansfield, PhD - PowerPoint PPT Presentation

FDA ¡and ¡Precision ¡Medicine ¡ 2017 ¡ Elizabeth ¡Mansfield, ¡PhD ¡ OIR/CDRH ¡ PMC, ¡December ¡7, ¡2016 ¡ www.fda.gov ¡

White ¡House ¡Precision ¡Medicine ¡Ini2a2ve ¡ ¡ To ¡enable ¡a ¡new ¡era ¡of ¡medicine ¡through ¡ research, ¡technology, ¡and ¡policies ¡that ¡ empower ¡pa8ents, ¡researchers, ¡and ¡ providers ¡to ¡work ¡together ¡toward ¡ development ¡of ¡individualized ¡care. ¡ ¡ FDA’s ¡role ¡in ¡PMI: ¡op2mize ¡regulatory ¡oversight ¡of ¡NGS ¡ tests ¡ • Protect ¡paJent ¡safety ¡by ¡helping ¡to ¡ensure ¡the ¡accuracy ¡of ¡geneJc ¡ tests ¡ • Develop ¡an ¡approach ¡suited ¡to ¡unique ¡nature ¡of ¡NGS ¡tests ¡ • Adapt ¡regulatory ¡processes ¡to ¡encourage ¡and ¡speed ¡ innovaJon ¡ ¡ www.fda.gov ¡

2015-­‑16 ¡Overview: ¡ Workshops ¡ FDA ¡workshop ¡to ¡discuss ¡the ¡vision ¡for ¡NGS ¡guidance ¡(February ¡2015) ¡ • hXp://www.fda.gov/MedicalDevices/NewsEvents/WorkshopsConferences/ucm427296.htm ¡ Follow-­‑on ¡workshops ¡to ¡discuss ¡technical ¡details ¡ • – AnalyJcal ¡performance ¡(November ¡2015) ¡ hXp://www.fda.gov/MedicalDevices/NewsEvents/WorkshopsConferences/ ucm459449.htm ¡ – Clinical ¡interpretaJon ¡(November ¡2015) ¡ hXp://www.fda.gov/MedicalDevices/NewsEvents/WorkshopsConferences/ ucm459450.htm ¡ PaJent/provider ¡perspecJves ¡workshop ¡(March ¡2016) ¡ • hXp://www.fda.gov/MedicalDevices/NewsEvents/WorkshopsConferences/ucm478841.htm ¡ www.fda.gov ¡

2015-­‑16 ¡Overview: ¡ ¡ precisionFDA ¡ • Cloud-­‑based, ¡open-­‑source ¡uJlity ¡launched ¡ – Numerous ¡users, ¡lots ¡of ¡informaJon ¡ ¡ • Challenges ¡ – Consistency, ¡truth, ¡app-­‑a-­‑thon ¡ • Further ¡development ¡for ¡regulatory ¡use ¡ – OpJonal ¡“real ¡Jme” ¡review ¡capability ¡ www.fda.gov ¡

2016 ¡Dra^ ¡Guidances ¡and ¡Public ¡ ¡ Workshop ¡9/16/16 ¡ ¡ Discussion ¡of ¡potenJal ¡classificaJon ¡ and ¡applicable ¡standards ¡that ¡could ¡ ¡ provide ¡a ¡reasonable ¡assurance ¡of ¡ ¡ AnalyJcal ¡validity ¡ Discussion ¡of ¡recogniJon ¡of ¡ well-­‑curated ¡databases ¡as ¡ sources ¡of ¡valid ¡scienJfic ¡ ¡ evidence, ¡and ¡types ¡of ¡ ¡ informaJon ¡needed ¡for ¡ ¡ recogniJon ¡ www.fda.gov ¡

Comments ¡on ¡Dra^ ¡Guidances ¡ • Both ¡dra^ ¡guidances ¡ – Generally ¡posiJve ¡reacJons ¡ – QuesJons ¡on ¡specifics ¡ – RecommendaJons ¡for ¡clarificaJon ¡ – ObjecJons ¡to ¡specific ¡analyJcal ¡performance ¡ parameters ¡ – Concern ¡over ¡modificaJons ¡ • Commenters ¡a ¡mix ¡of ¡industry, ¡stakeholder ¡ ¡ ¡ ¡ ¡ ¡organizaJons, ¡labs, ¡etc. ¡ www.fda.gov ¡

2017 ¡Preview ¡ • PMI ¡will ¡live ¡on ¡ – precisionFDA ¡to ¡pilot ¡regulatory ¡portal ¡ – FinalizaJon/addiJonal ¡dra^ ¡of ¡guidance ¡ – Dra^ ¡guidance ¡for ¡addiJonal ¡IUs? ¡ – PublicaJon ¡of ¡specific ¡NGS ¡Oncopanels ¡dra^ ¡ guidance? ¡ – Recognize ¡databases? ¡ www.fda.gov ¡