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NASDAQ: AVXL AAT Presenta3on Christopher U. Missling, PhD - PowerPoint PPT Presentation

NASDAQ: AVXL AAT Presenta3on Christopher U. Missling, PhD President & CEO 2016 Safe Harbor This presenta,on contains forward-looking statements


  1. NASDAQ: ¡AVXL ¡ AAT ¡Presenta3on ¡ Christopher ¡U. ¡Missling, ¡PhD ¡ President ¡& ¡CEO ¡ 2016 ¡

  2. Safe ¡Harbor ¡ This ¡ presenta,on ¡ contains ¡ forward-­‑looking ¡ statements ¡ made ¡ within ¡ the ¡ meaning ¡ of ¡ the ¡ Private ¡ Securi,es ¡ Li,ga,on ¡ Reform ¡ Act ¡ of ¡ 1995 ¡ by ¡ Anavex™ ¡ Life ¡ Sciences ¡ Corp. ¡ and ¡ its ¡ representa,ves. ¡ These ¡ statements ¡ can ¡ be ¡ iden,fied ¡ by ¡ introductory ¡ words ¡ such ¡ as ¡ ``expects,'' ¡``plans,'' ¡``intends,'' ¡``believes,'' ¡``will,'' ¡``es,mates,'' ¡``forecasts,'' ¡``projects'' ¡or ¡ words ¡of ¡similar ¡meaning, ¡and ¡by ¡the ¡fact ¡that ¡they ¡do ¡not ¡relate ¡strictly ¡to ¡historical ¡or ¡ current ¡ facts. ¡ Forward-­‑looking ¡ statements ¡ frequently ¡ are ¡ used ¡ in ¡ discussing ¡ poten,al ¡ product ¡ applica,ons, ¡ poten,al ¡ collabora,ons, ¡ product ¡ development ¡ ac,vi,es, ¡ clinical ¡ studies, ¡regulatory ¡submissions ¡and ¡approvals, ¡and ¡similar ¡opera,ng ¡maNers. ¡Many ¡factors ¡ may ¡ cause ¡ actual ¡ results ¡ to ¡ differ ¡ from ¡ forward-­‑looking ¡ statements, ¡ including ¡ inaccurate ¡ assump,ons ¡and ¡a ¡broad ¡variety ¡of ¡risks ¡and ¡uncertain,es, ¡some ¡of ¡which ¡are ¡known ¡and ¡ others ¡of ¡which ¡are ¡not. ¡Known ¡risks ¡and ¡uncertain,es ¡include ¡those ¡iden,fied ¡from ¡,me ¡to ¡ ,me ¡in ¡the ¡reports ¡filed ¡by ¡Anavex ¡Life ¡Sciences ¡Corp. ¡with ¡the ¡Securi,es ¡and ¡Exchange ¡ Commission, ¡which ¡should ¡be ¡considered ¡together ¡with ¡any ¡forward-­‑looking ¡statement. ¡No ¡ forward-­‑looking ¡statement ¡is ¡a ¡guarantee ¡of ¡future ¡results ¡or ¡events, ¡and ¡one ¡should ¡avoid ¡ placing ¡ undue ¡ reliance ¡ on ¡ such ¡ statements. ¡ Anavex ¡ Life ¡ Sciences ¡ Corp. ¡ undertakes ¡ no ¡ obliga,on ¡to ¡update ¡publicly ¡any ¡forward-­‑looking ¡statements, ¡whether ¡as ¡a ¡result ¡of ¡new ¡ informa,on, ¡future ¡events ¡or ¡otherwise. ¡Anavex ¡Life ¡Sciences ¡Corp. ¡cannot ¡be ¡sure ¡when ¡or ¡ if ¡it ¡will ¡be ¡permiNed ¡by ¡regulatory ¡agencies ¡to ¡undertake ¡clinical ¡trials ¡or ¡to ¡commence ¡any ¡ par,cular ¡phase ¡of ¡clinical ¡trials. ¡Because ¡of ¡this, ¡statements ¡regarding ¡the ¡expected ¡,ming ¡ of ¡clinical ¡trials ¡cannot ¡be ¡regarded ¡as ¡actual ¡predic,ons ¡of ¡when ¡Anavex ¡Life ¡Sciences ¡Corp. ¡ will ¡obtain ¡regulatory ¡approval ¡for ¡any ¡”phase” ¡of ¡clinical ¡trials. ¡We ¡also ¡cannot ¡be ¡sure ¡of ¡ the ¡ clinical ¡ outcome ¡ for ¡ efficacy ¡ or ¡ safety ¡ of ¡ our ¡ compounds. ¡ Poten,al ¡ investors ¡ should ¡ refer ¡to ¡the ¡risk ¡factors ¡in ¡our ¡reports ¡filed ¡on ¡Edgar. ¡ ¡ 2 ¡

  3. Anavex™ ¡Mission ¡ Developing ¡Differen,ated ¡Therapeu,cs ¡ for ¡the ¡Treatment ¡of ¡ Neurodevelopmental ¡and ¡ Neurodegenera,ve ¡Diseases ¡ 3 ¡

  4. ANAVEX™ ¡2-­‑73: ¡Confirmed ¡Targeted ¡Indica3ons: ¡ From ¡Rare ¡Disease ¡Indica3on ¡to ¡Largest ¡CNS ¡Indica3on ¡… ¡ ReW ¡Syndrome ¡(RTT) ¡ Alzheimer’s ¡Disease ¡(AD) ¡ Rare ¡neurodevelopmental ¡disease ¡ ¡ Neurodegenera,ve ¡disease ¡ þ Preclinical ¡valida,on ¡ Clinical ¡valida,on ¡Phase ¡2a ¡ Planning ¡blinded ¡controlled ¡Phase ¡2/3 ¡ þ ☐ Planning ¡blinded ¡controlled ¡Phase ¡2 ¡ ¡ ☐ Epilepsy ¡(seizures) ANAVEX ¡2-­‑73 ¡ Mul3ple ¡Sclerosis ¡(MS) ¡ ¡ Preclinical ¡valida,on ¡ þ Preclinical ¡valida,on ¡ þ Sigma-­‑1 ¡Receptor ¡Agonist ¡ A ¡Pluripotent ¡Modulator ¡ ¡ ¡ Modula,ng ¡Ca 2+ ¡ Neuroprotec,ve ¡ Reducing ¡mitochondrial ¡dysfunc,on ¡ Reducing ¡protein ¡misfolding ¡ Parkinson’s # ¡ Anxiety Reducing ¡oxida,ve ¡stress ¡ Preclinical ¡valida,on ¡ ☐ Preclinical ¡valida,on ¡ þ Reducing ¡inflamma,on ¡ Depression Schizophrenia ¡w. ¡cog. ¡imp. ## ¡ Clinical ¡valida,on ¡ Preclinical ¡valida,on ¡ þ ☐ # ¡Michael ¡J ¡Fox ¡Founda1on ¡(MJFF) ¡currently ¡tes1ng ¡ANAVEX ¡2-­‑73 ¡in ¡Parkinson’s ¡disease ¡models, ¡ ## ¡EEG/ERP ¡clinical ¡data ¡in ¡AD ¡also ¡relevant ¡in ¡schizophrenia ¡with ¡cogni1ve ¡impairment ¡ ¡ ¡ ¡ ¡ 4 ¡

  5. Sigma-­‑1 ¡R ¡Resolving ¡Protein ¡Misfolding ¡Caused ¡by ¡ER ¡Stress ¡ ANAVEX ¡2-­‑73 ¡ ¡ § Addi3onal ¡Therapeu3c’s ¡Poten3al ¡ Mode ¡of ¡Ac3on ¡-­‑ ¡mixed ¡muscarinic ¡/ ¡ Sigma-­‑1R ¡agonist ¡targe3ng: ¡ − Calcium ¡(Ca 2+ ) ¡modula,on ¡ − Mitochondrial ¡dysfunc,on ¡ − Reducing ¡oxida,ve ¡stress ¡ − Reducing ¡inflamma,on ¡ − Reducing ¡A-­‑beta ¡and ¡Tau ¡ Miki ¡et ¡al, ¡Dec ¡9. ¡doi: ¡10.1111/neup.12080 ¡Neuropathology ¡2013 ¡ Glembotski ¡et ¡al., ¡Circula1on ¡Research. ¡2007;101:975-­‑984 ¡ 5 ¡

  6. Sigma-­‑1 ¡R: ¡Pluripotent ¡Modulator ¡Against ¡Chronic ¡Stress ¡ Monomer ¡ Chronically ¡ Distressed ¡Cell: ¡ Healthy ¡Cell: ¡ Misfolded ¡Proteins ¡ Sigma-­‑1R ¡ Quick ¡Removal ¡ Helping ¡/ ¡ Aber ¡U3liza3on ¡ S3mula3ng ¡ Ca2+ ¡ Own ¡Body ¡to ¡ ANAVEX 2-73 dysfunc,on ¡ Regain ¡ Aß ¡plays ¡ important ¡role ¡ Func3onality ¡– ¡ in ¡hippocampal ¡ Analogy ¡to ¡ memory ¡ Mitochondrial ¡ forma,on ¡ Cancer ¡ ¡ ¡ Dysfunc,on ¡ Immunotherapy ¡ ROS ¡ Hyper-­‑ Phospho ¡ Synap,c ¡ Tau ¡ Dysfunc,on ¡ Amyloid ¡ Plaques ¡ Proteosome ¡ Tangles ¡ Source: ¡M ¡Alberini ¡Learn. ¡Mem. ¡2009. ¡16: ¡267-­‑272, ¡F ¡LaFerla, ¡Nature ¡Reviews ¡Neuroscience ¡8, ¡499-­‑509 ¡(July ¡2007) ¡adapta1on ¡ 6 ¡

  7. ANAVEX™ ¡2-­‑73 ¡Efficient ¡Clinical ¡Trial ¡Execu3on ¡Plan ¡ ANAVEX™2-­‑73-­‑001 ¡Study: ¡ ¡ • Phase ¡1 ¡(oral) ¡ Completed ¡ • Single ¡Ascending ¡Dose ¡(SAD) ¡ • Healthy ¡subjects ¡ ANAVEX™2-­‑73-­‑002 ¡Study: ¡ ¡ • Phase ¡2a ¡(oral) ¡ PART ¡A: ¡Preliminary ¡Data ¡Nov ¡CTAD ¡2015 ¡ • Mild-­‑to-­‑moderate ¡AD ¡pa,ents ¡ PART ¡A: ¡Dose-­‑Response ¡ • Adap,ve ¡trial ¡with ¡Popula,on ¡PK ¡ PART ¡B ¡52 ¡weeks: ¡Ongoing ¡ • Bioavailability, ¡dose ¡finding ¡(PART ¡A), ¡and ¡ Extension ¡study: ¡ANAVEX™2-­‑73-­‑003: ¡ exploratory ¡efficacy ¡with ¡52 ¡week ¡open-­‑ 104 ¡weeks ¡aber ¡PART ¡B ¡ label ¡extension ¡(PART ¡B) ¡ ANAVEX™2-­‑73-­‑00X ¡Study: ¡ • Phase ¡2/3 ¡(oral) ¡ • Mild-­‑to-­‑moderate ¡AD ¡pa,ents ¡ Prepara3on ¡underway ¡ • Double-­‑blind, ¡placebo ¡controlled ¡study ¡ ¡ • 6/12 ¡month ¡efficacy ¡ 7 ¡

  8. Proof ¡of ¡Concept ¡Study: ¡ANAVEX ¡2-­‑73 ¡Protocol ¡Summary ¡ ▪ Phase ¡2a ¡study ¡of ¡32 ¡pa,ents ¡with ¡mild-­‑moderate ¡AD ¡ ▪ 5 ¡weeks’ ¡dura,on, ¡randomized, ¡open-­‑label, ¡adap,ve ¡design, ¡dosing ¡regimen ¡without ¡dose ¡ op,miza,on ¡ ▪ Main ¡inclusion ¡criteria ¡ ▪ Baseline ¡MMSE ¡16-­‑28 ¡ ¡ ▪ CT ¡or ¡MRI ¡within ¡12 ¡months ¡consistent ¡with ¡AD ¡ ▪ Either ¡on ¡a ¡stable ¡donepezil ¡dose ¡for ¡at ¡least ¡3 ¡months ¡( n ¡ = ¡25) ¡or ¡donepezil-­‑naïve ¡( n ¡= ¡7) ¡ ▪ Maximum-­‑tolerated ¡dose ¡popula,on ¡pharmacokine,c ¡study ¡with ¡primary ¡endpoints ¡of ¡ safety, ¡tolerability ¡and ¡bioavailability ¡ ▪ Cogni,ve ¡exploratory ¡items ¡as ¡secondary ¡endpoints ¡included: ¡MMSE, ¡Cogstate, ¡EEG ¡P300, ¡ ERP ¡task ¡performance ¡ ▪ PART ¡B ¡open-­‑label ¡extension ¡with ¡daily ¡oral ¡dosing ¡(26 ¡weeks, ¡extended ¡to ¡52 ¡weeks ¡at ¡ pa,ent/caregiver ¡request, ¡now ¡extended ¡by ¡further ¡104 ¡weeks ¡aoer ¡end ¡of ¡PART ¡B) ¡ ¡ ▪ All ¡PART ¡A ¡completers ¡volunteered ¡to ¡con,nue ¡in ¡PART ¡B ¡ 8 ¡

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