Implementation of the EFPIA New R&D and Regulatory Pathways Strategy Status 05 June 2014 – EFPIA Annual meetings, Lyon 1
Objectives of session Aligned understanding on Þ The concept of Medicines Adaptive Pathways to Patients Þ Implementation & achievements (progress report) Þ Next steps (collect questions for consideration in future activities) 2
Agenda of the session 09.00 ¡ New ¡science ¡driven ¡opportuni3es ¡ Paul-‑Peter ¡Tak ¡ 09.15 ¡ New ¡R&D ¡and ¡regulatory ¡pathways: ¡progress ¡since ¡June ¡ Sue ¡Forda ¡ 2013 ¡ 09.30 ¡ Medicines ¡Adap?ve ¡Pathways ¡to ¡Pa?ents ¡(MAPPs)-‑ ¡towards ¡ Jeremy ¡Haigh ¡ earlier ¡pa?ent ¡access ¡ 09.45 ¡ Pa?ent ¡Centric ¡Benefit/Risk ¡Evalua?on-‑ ¡reflec?ng ¡pa?ent ¡ Susan ¡Longman ¡ voice ¡in ¡processes ¡leading ¡to ¡approval ¡and ¡reimbursement ¡ decisions ¡ 10.00 ¡ Novel ¡Clinical ¡Trial ¡Design-‑ ¡towards ¡shorter ¡and ¡more ¡ Magda ¡Chlebus ¡ Susanna ¡Del ¡Signore ¡ ¡ effec?ve ¡trials ¡relying ¡on ¡new ¡sources ¡of ¡informa?on ¡and ¡ improved ¡processes ¡ Magda ¡Chlebus ¡ 10.15 ¡ Science ¡to ¡Regulatory ¡Acceptance-‑ ¡transla?ng ¡science ¡into ¡ Katrin ¡Rupalla ¡ regulatory ¡guidance ¡and ¡prac?ce ¡ Paul-‑Peter ¡Tak ¡ 10.30 ¡ Ques?ons ¡and ¡Answers ¡ Sue ¡Forda ¡ 10.40 ¡ Conclusions ¡ 3
Current EU pathways are expensive and slow in getting new therapies to patients New therapies don’t reach Pre Regulatory Drug Clinical Trials patients until Clinical Review Discovery Testing here Negotiation for Reimbursement Closed & Open Innovation Phase 1 Phase 2 Phase 3 Pre-Clinical Research EMA Approval for Sale The patient’s perspective 27 member States HTA Approval General response rates to modern medicine EMA Filing 5,000 1 PhV 250 5 10,000 Therapy Compounds Therapies Monitoring Compounds Number of Patients/Subjects Science offers new opportunities 100-500 1000-5000 20-100 3 – 6 Years 6 – 7 Years 2 – 5 Years Total Cost: $2 - $4 Billion USD Sources: Drug Discovery and Development: Understanding the R&D Process, www.innovation.org; CBO, Research and Development in the Pharmaceutical Industry , 2006; Forbes, Matthew Herper, “The Truly Staggering Cost Of Inventing New Drugs”, February 10, 2012 14 10 R&D model revamping 26/05/14 Molecular diagnosis based on biological knowledge We treat a population. We treat a targeted population Some respond and some don’t They all respond 4
IMI2 Strategic Research Agenda (SRA) Comprehensive framework for a 10-year programme Prepared with input from 80+ organisations (internet and targeted) and based on 2013 WHO report on priority medicines for Europe and the World The right prevention and treatment for the right patient at the right time Project ideas from industry and Strategic Research Agenda for Innovative Medicines Initiative 2 third parties will be screened against it http://goo.gl/jqMP9g Innovative Medicines Initiative 5
Objectives of IMI2 – what the Regulation says Þ increase the success rate in clinical trials Þ where possible, reduce the time to reach clinical proof of concept in medicine development Þ develop new therapies for diseases for which there is a high unmet need and limited market incentives Þ develop diagnostic and treatment biomarkers for diseases clearly linked to clinical relevance and approved by regulators; Þ reduce the failure rate of vaccine candidates in phase III clinical trials through new biomarkers for initial efficacy and safety checks; Þ provide support for the development of tools, standards and approaches to assess efficacy, safety and quality of regulated health products. 6
The right prevention and treatment to right patient at the right time 7
IMI2 scientific programme: the need for focus Therapeutic Areas and Cross-cutting Themes Differentiating Enablers for all themes 1. Neuro-degeneration Towards early and effective patient access to innovative prevention and treatment • Successfully prevent and treat dementia and other neurodegenerative diseases solutions (Medicines Adaptive Pathways to 2. Prevention and treatment of immune- Patients): mediated disease • Target validation based on human biology • Advance immunological understanding to deliver new • Stratified medicine, precision medicine treatments and develop new and better vaccines for • Innovation in clinical trials non-infectious diseases • Data generation and interpretation (knowledge 3. Metabolic disorders management) • Tackle all phases of disease and its complications, • Prevention, disease interception, patient including prevention and early interception adherence (incl. societal acceptance of vaccines) 4. Infection control • Effect on medical practice and outcomes (health/ • Address multidrug resistance and create incentives for disease management) reinvestment (including antimicrobials, antivirals, vaccines) and develop new and better prophylactic • Regulatory framework (including vaccines pharmacovigilance) 5. Translational Safety • Patient access • Identification of predictors of safety and development of point of care for safety biomarkers and development of new human biology platform to predict toxicity and safety during early drug development 8
Agenda of the session 09.00 ¡ New ¡science ¡driven ¡opportuni?es ¡ Paul-‑Peter ¡Tak ¡ 09.15 ¡ New ¡R&D ¡and ¡regulatory ¡pathways: ¡progress ¡since ¡ Sue ¡Forda ¡ June ¡2013 ¡ Jeremy ¡Haigh ¡ 09.30 ¡ Medicines ¡Adap?ve ¡Pathways ¡to ¡Pa?ents ¡(MAPPs)-‑ ¡ towards ¡earlier ¡pa?ent ¡access ¡ Susan ¡Longman ¡ 09.45 ¡ Pa?ent ¡Centric ¡Benefit/Risk ¡Evalua?on-‑ ¡reflec?ng ¡pa?ent ¡ voice ¡in ¡processes ¡leading ¡to ¡approval ¡and ¡reimbursement ¡ decisions ¡ 10.00 ¡ Novel ¡Clinical ¡Trial ¡Design-‑ ¡towards ¡shorter ¡and ¡more ¡ Magda ¡Chlebus ¡ Susanna ¡Del ¡Signore ¡ effec?ve ¡trials ¡relying ¡on ¡new ¡sources ¡of ¡informa?on ¡and ¡ improved ¡processes ¡ 10.15 ¡ Science ¡to ¡Regulatory ¡Acceptance-‑ ¡transla?ng ¡science ¡into ¡ Magda ¡Chlebus ¡ Katrin ¡Rupalla ¡ regulatory ¡guidance ¡and ¡prac?ce ¡ 10.30 ¡ Ques?ons ¡and ¡Answers ¡ Paul-‑Peter ¡Tak ¡ 10.40 ¡ Conclusions ¡ Sue ¡Forda ¡ 9
Legislative and regulatory pathways have not kept pace with scientific innovation Þ Science has evolved beyond the current trial system Þ Trials slow, expensive, highly regulated, inflexible Þ Pathways require large trials to target small populations Þ Small studies may miss subsets of patients who respond Þ Large trials may be impossible as treatments become more personalised and science continues to improve our knowledge Þ Reimbursement needs to reflect the reality of new therapies Þ They use medical resources more efficiently Þ They create value for high efficacy populations Þ They will have better outcomes as we remove non-responders through stratification 10
The process until today 2011 2012 IPPC/HTA TF SRMPC kick off RDG support involvement 2013 Joint strategy Implementation Nature publication adopted by the kick off in London Board Working teams Developing Implementation and cross- common agenda/ through cross- committee external support committee groups coordination 11
Proposals ¡for ¡Regulatory/Development ¡Ini3a3ves ¡ 1. ¡Re-‑engineer ¡Condi3onal ¡ ¡ 2. ¡Clarify/align ¡data/methodology ¡ Authorisa3on ¡mechanism ¡ for ¡all ¡stakeholder ¡B/R ¡assessment ¡ needs, ¡ ¡pre-‑ ¡and ¡post-‑approval ¡ Confirmatory trials Submit & Review & Explore R&D Confirm design approval Early access on condition of Initial access data collection 3. ¡Develop ¡new ¡trial ¡design ¡and ¡sta3s3cal ¡ analysis ¡methodologies ¡ Effectiveness/comparative studies 4. ¡Adapt ¡framework ¡to ¡ new ¡science ¡and ¡products, ¡esp ¡Rx-‑Dx ¡and ¡ RX-‑Rx ¡combos ¡ ¡ Global Considerations and Operational Excellence ¡ 6. ¡Ensure ¡Regulatory ¡opera3onal ¡excellence ¡ ¡ ¡5. ¡Enhance ¡Global ¡Medicines ¡Development ¡ 12 ¡
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