Severe, Rare Disease Case Study: Strategy Changes with FDA SPA - PowerPoint PPT Presentation

Severe, Rare Disease Case Study: Strategy Changes with FDA SPA Sponsor’s ¡Challenge ¡ Raptor ¡Pharmaceu.cal’s ¡first ¡drug ¡to ¡ enter ¡Phase ¡3 ¡is ¡for ¡a ¡rare ¡metabolic ¡ disease ¡severely ¡affec.ng ¡2,000 ¡children, ¡ Nephropathic ¡Cys.nosis. ¡ ¡ ¡ ¡ Six ¡total ¡studies ¡were ¡planned ¡for ¡sites ¡in ¡ North ¡America ¡and ¡France ¡in ¡prepara.on ¡ for ¡FDA ¡and ¡EMA ¡submissions. ¡ ¡ However, ¡an ¡FDA ¡Special ¡Protocol ¡ Assessment ¡(SPA) ¡“recommenda.on” ¡ calls ¡for ¡a ¡complete ¡redesign ¡of ¡Raptor’s ¡ planned ¡pivotal ¡trial. ¡ ¡

FDA Recommends New Trial Design ¡ Special ¡Protocol ¡Assessment: ¡ ¡ Sponsor ¡responds ¡ Raptor ¡asks ¡Cytel ¡to ¡design ¡a ¡non-­‑ inferiority ¡trial ¡with ¡unblinded ¡ sample ¡size ¡re-­‑es.ma.on ¡(SSR) ¡at ¡ an ¡interim ¡analysis. ¡ The ¡adap.ve ¡design ¡is ¡acceptable ¡ to ¡both ¡the ¡FDA ¡and ¡the ¡EMA. ¡ Cytel ¡is ¡awarded ¡the ¡biosta.s.cs ¡ and ¡sta.s.cal ¡programming. ¡

Preparing for the NDA Submission Raptor ¡turns ¡to ¡Cytel ¡for ¡CDISC ¡Migra>on ¡ and ¡Medical ¡Wri>ng ¡ ¡ Cytel’s ¡CDISC ¡Implementa.on ¡Team ¡ Cytel ¡experts ¡also ¡handle: ¡ efficiently ¡develops ¡SDTM ¡and ¡ADaM ¡data ¡ ¡ sets ¡compliant ¡with ¡the ¡requisite ¡guidelines. ¡ CDISC ¡CRF ¡Annota.on ¡ ü ¡ CDISC ¡Migra.on ¡ Raptor ¡is ¡assigned ¡programmers ¡and ¡report ¡ ü writers ¡who ¡understand ¡the ¡analy.cal ¡ ADaM ¡Development ¡ ü requirements ¡of ¡complex ¡clinical ¡trials ¡– ¡ ISS/ISE ¡SAP ¡& ¡Programming ¡ ü experienced ¡in ¡preparing ¡data ¡for ¡ Define ¡XML ¡and ¡PDFs ¡ ü submissions ¡to ¡regulatory ¡authori.es. ¡ CSR ¡and ¡ISS/ISE ¡Medical ¡Wri.ng ¡ ¡ ü With ¡biostats, ¡data ¡management ¡and ¡ medical ¡wri.ng ¡from ¡Cytel, ¡Raptor ¡gains: ¡ ¡ ¡-­‑ ¡20% ¡cost ¡savings ¡ ¡ ¡-­‑ ¡added ¡confidence ¡knowing ¡that ¡the ¡ essen.al ¡components ¡for ¡a ¡successful ¡ program ¡are ¡thoroughly ¡synchronized. ¡

One Stop: Statistics and Data Management Outcomes ¡ The ¡EMA ¡and ¡the ¡FDA ¡submissions ¡were ¡ filed ¡in ¡2012 ¡as ¡scheduled. ¡The ¡FDA ¡ approved ¡PROCYSBI™ ¡within ¡a ¡year. ¡ ¡ ¡ We ¡learned ¡that ¡ongoing ¡collabora0on ¡ ¡ between ¡data ¡managers ¡and ¡sta0s0cians ¡ – ¡ Raptor ¡has ¡brought ¡their ¡EDC ¡ to ¡ensure ¡appropriate ¡management ¡of ¡ development, ¡data ¡management, ¡ cri0cal ¡variables ¡ – ¡is ¡crucial ¡to ¡study ¡success. ¡ ¡ sta.s.cal ¡programming, ¡and ¡analysis ¡ ¡ under ¡one ¡roof ¡with ¡Cytel ¡for ¡their ¡new ¡ It ¡was ¡even ¡20% ¡less ¡expensive ¡with ¡Cytel. ¡ Phase ¡3 ¡studies. ¡ ¡ ¡ Dr. ¡Patrice ¡Rioux, ¡Chief ¡Medical ¡Officer ¡ Raptor ¡is ¡a ¡model ¡“virtual ¡pharma” ¡– ¡a ¡ Raptor ¡Pharmaceu.cals ¡Corp. ¡ ¡ modern ¡drug ¡developer ¡whose ¡success ¡ depends ¡on ¡finding ¡highly ¡capable ¡ service ¡partners ¡to ¡operate ¡at ¡the ¡ highest ¡possible ¡efficiency. ¡ ¡

Raptor ¡Pharmaceu>cal's ¡PROCYSBI™ ¡Receives ¡ FDA ¡Approval ¡to ¡Treat ¡Nephropathic ¡Cys>nosis ¡ ¡ FDA ¡approval ¡triggers ¡$25m ¡payment ¡to ¡Raptor ¡ per ¡agreement ¡with ¡HealthCare ¡Royalty ¡Partners ¡ NOVATO, ¡CA, ¡April ¡30, ¡2013 ¡ ¡-­‑-­‑ ¡Raptor ¡ Pharmaceu.cal ¡Corp ¡(Nasdaq: ¡RPTP), ¡today ¡ announced ¡that ¡the ¡U.S. ¡Food ¡and ¡Drug ¡ Administra.on ¡(FDA) ¡has ¡approved ¡PROCYSBI™ ¡ (cysteamine ¡bitartrate) ¡delayed ¡release ¡capsules ¡ for ¡the ¡treatment ¡of ¡nephropathic ¡cys.nosis ¡in ¡ adults ¡and ¡children ¡6 ¡years ¡and ¡older. ¡ ¡ ¡ In ¡a ¡Phase ¡3 ¡study, ¡PROCYSBI ¡showed ¡consistent ¡ cys.ne ¡deple.on ¡over ¡the ¡full ¡12-­‑hour ¡dosing ¡ period. ¡Studies ¡have ¡shown ¡that ¡sustained ¡cys.ne ¡ deple.on ¡in ¡pa.ents ¡may ¡significantly ¡delay ¡ disease ¡progression, ¡including ¡kidney ¡dysfunc.on, ¡ dialysis, ¡kidney ¡transplant, ¡organ ¡failure ¡and ¡ premature ¡death. ¡