June ¡25, ¡2015 ¡CI4CC ¡Research ¡Resonance ¡Initiative ¡
¡ Defining ¡Precision ¡Medicine ¡Trials ¡ ¡ Discuss ¡Operational ¡Differences ¡ § NCI ¡Accrual ¡Reporting ¡ § Time/effort ¡for ¡staff ¡
¡ Setting ¡a ¡benchmark ¡for ¡metrics ¡ § Comparing ¡apples ¡to ¡apples ¡ ¡ Gives ¡a ¡standard ¡baseline ¡to ¡conduct ¡research ¡ upon ¡ § Example: ¡Effort ¡tracking ¡project ¡on ¡recruitment/ screening ¡ ¡ Open ¡conversations ¡with ¡the ¡NCI/sponsors ¡ regarding ¡operational ¡issues ¡regarding ¡these ¡ types ¡of ¡trials ¡
¡ White ¡House: ¡Precision ¡Medicine ¡is ¡an ¡innovative ¡approach ¡that ¡takes ¡ into ¡account ¡individual ¡differences ¡in ¡people’s ¡genes, ¡environments, ¡and ¡ lifestyles. ¡It ¡gives ¡medical ¡professionals ¡the ¡resources ¡they ¡need ¡to ¡target ¡ the ¡specific ¡treatments ¡of ¡the ¡illnesses ¡we ¡encounter, ¡further ¡develops ¡ our ¡scientific ¡and ¡medical ¡research, ¡and ¡keeps ¡our ¡families ¡healthier. ¡ ¡ NCI: ¡Precision ¡medicine ¡uses ¡genetic ¡information ¡from ¡a ¡person’s ¡cancer ¡ to ¡determine ¡a ¡patient’s ¡treatment ¡with ¡a ¡treatment ¡targeted ¡to ¡that ¡ particular ¡genetic ¡abnormality. ¡ Genotype ¡to ¡Phenotype; ¡Phenotype ¡to ¡Genotype ¡ § ¡ IOM: ¡By ¡using ¡individual ¡genetic ¡information ¡to ¡prevent, ¡diagnose, ¡and ¡ treat ¡disease ¡with ¡better ¡precision, ¡genomics-‑enabled ¡medicine ¡promises ¡ health ¡care ¡that ¡is ¡personalized, ¡predictive, ¡and ¡preventive ¡rather ¡than ¡ reactive ¡ NCI ¡Division ¡of ¡Cancer ¡Treatment ¡and ¡Diagnosis. ¡http://dctd.cancer.gov/MajorInitiatives/NCI-‑sponsored_trials_in_precision_medicine.htm#h08 ¡ ¡ IOM: ¡Genomics-‑Enabled ¡Learning ¡Health ¡Care ¡Systems ¡
¡ Precision ¡medicine ¡is ¡an ¡approach ¡to ¡deliver ¡optimal ¡patient ¡outcomes ¡by ¡ integrating ¡clinical ¡and ¡molecular ¡patient ¡data ¡to ¡understand ¡the ¡ biological ¡basis ¡of ¡the ¡disease. ¡ § This ¡approach ¡guides ¡selection ¡of ¡the ¡most ¡appropriate ¡targeted ¡therapy ¡ based ¡on ¡distinctive ¡patient ¡characteristics ¡and ¡unique ¡molecular ¡features ¡of ¡a ¡ malignancy. ¡ ¡ § The ¡aim ¡of ¡this ¡strategy ¡is ¡to ¡optimize ¡patient ¡outcomes, ¡while ¡providing ¡more ¡ favorable ¡safety ¡profiles ¡than ¡traditional ¡population-‑based ¡cancer ¡ chemotherapy. ¡ § Clinical ¡trials ¡are ¡the ¡means ¡by ¡which ¡investigational ¡agents, ¡devices, ¡or ¡ biologics, ¡such ¡as ¡chemotherapy ¡agents, ¡blood ¡products, ¡or ¡gene ¡therapies ¡ are ¡scientifically ¡evaluated ¡in ¡human ¡volunteers ¡for ¡safety ¡and ¡efficacy ¡ ¡ Semin ¡Oncol ¡Nurs . ¡2014 ¡May ¡; ¡30(2): ¡109–116. ¡doi:10.1016/j.soncn.2014.03.004. ¡ ¡
¡ Therapeutic ¡intervention ¡based ¡on ¡specific ¡molecular ¡ characteristics, ¡for ¡example ¡trials ¡that ¡screen ¡patients ¡ for ¡a ¡target ¡gene ¡or ¡protein ¡for ¡enrollment ¡ ¡ ¡ Some ¡feedback ¡included: ¡ ▪ Remove ¡the ¡example ¡of ¡clarify ¡the ¡intervention ¡part ¡with ¡diagnostic, ¡ therapeutic ¡or ¡clinical ¡intents ¡ ▪ Therapeutic ¡intervention ¡based ¡on ¡matching ¡of ¡a ¡patient's ¡specific ¡ molecular ¡characteristics ¡to ¡an ¡agent ¡targeted ¡to ¡the ¡identified ¡gene ¡or ¡ protein ¡ ▪ Clinical ¡trial ¡in ¡which ¡patient ¡selection ¡and/or ¡intervention, ¡therapeutic ¡ or ¡diagnostic, ¡is ¡based ¡on ¡specific ¡molecular ¡characteristics, ¡for ¡ example ¡the ¡presence, ¡absence, ¡overexpression, ¡or ¡altered ¡function ¡of ¡ one ¡or ¡a ¡family ¡of ¡targets ¡along ¡a ¡pathway ¡that ¡distinguishes ¡ mechanism ¡of ¡action, ¡differential ¡toxicity, ¡or ¡differential ¡response ¡
TOPIC: ¡How ¡do ¡precision ¡trials ¡affect ¡ operations ¡and ¡are ¡there ¡opportunities ¡for ¡ improvement? ¡
¡ ¡ Not ¡ Somewhat ¡ Very ¡ Unsure, ¡but ¡ Total ¡ Different ¡At ¡ Different ¡ Different ¡ interested ¡in ¡ # ¡ All ¡ exploring ¡ Responses ¡ Managing ¡accruals ¡ 28.57% ¡ 21.43% ¡ 35.71% ¡ 14.29% ¡ ¡ ¡ for ¡NCI ¡reporting ¡ 4 ¡ 3 ¡ 5 ¡ 2 ¡ 14 ¡ Staffing ¡models ¡ 30.77% ¡ 15.38% ¡ 38.46% ¡ 15.38% ¡ ¡ ¡ 4 ¡ 2 ¡ 5 ¡ 2 ¡ 13 ¡ Time/ ¡effort ¡for ¡ 7.14% ¡ 35.71% ¡ 50.00% ¡ 7.14% ¡ ¡ ¡ staff ¡ 1 ¡ 5 ¡ 7 ¡ 1 ¡ 14 ¡ Operational ¡ 0.00% ¡ 35.71% ¡ 42.86% ¡ 21.43% ¡ ¡ ¡ expenses ¡ 0 ¡ 5 ¡ 6 ¡ 3 ¡ 14 ¡ Activation ¡ 21.43% ¡ 35.71% ¡ 21.43% ¡ 21.43% ¡ ¡ ¡ timelines ¡ 3 ¡ 5 ¡ 3 ¡ 3 ¡ 14 ¡ Study ¡completion ¡ 0.00% ¡ 21.43% ¡ 50.00% ¡ 28.57% ¡ ¡ ¡ timelines ¡ 0 ¡ 3 ¡ 7 ¡ 4 ¡ 14 ¡
¡ Survey ¡Comments: ¡ Unsure ¡ Not ¡ § Would ¡like ¡NCI ¡to ¡receive ¡documentation ¡of ¡ 20% ¡ Different ¡At ¡ All ¡ recruitment/screening ¡effort ¡for ¡these ¡trials ¡ 27% ¡ § Many ¡patients ¡have ¡to ¡be ¡screened, ¡but ¡get ¡excluded ¡ Very ¡ Somewhat ¡ because ¡they ¡don’t ¡qualify ¡ Different ¡ Different ¡ 33% ¡ 20% ¡ § There ¡will ¡be ¡more ¡patients ¡screened ¡than ¡will ¡be ¡ eligible ¡and ¡those ¡that ¡are ¡ineligible ¡could ¡be ¡ screened ¡out ¡for ¡lack ¡of ¡target ¡marker, ¡lack ¡of ¡ability ¡ to ¡test ¡for ¡target ¡marker, ¡or ¡other ¡reasons ¡seen ¡in ¡ traditional ¡trials. ¡ § It ¡is ¡concerning ¡that ¡some ¡cancer ¡centers ¡will ¡count ¡ accrual ¡when ¡the ¡biospecimen ¡is ¡submitted, ¡while ¡ others ¡will ¡count ¡the ¡accrual ¡only ¡when ¡a ¡patient ¡ begins ¡the ¡targeted ¡treatment. ¡
¡ CCSG ¡reporting ¡ § Getting ¡credit ¡for ¡work ¡associated ¡with ¡screen ¡fails ¡ ▪ Precision ¡medicine ¡trials ¡with ¡high ¡molecular ¡screening ¡fail ¡ rates ¡ ▪ Ask ¡NCI ¡to ¡change ¡Data ¡tables ¡3 ¡and/or ¡4? ¡ ▪ Standardized ¡table ¡for ¡CCSG ¡narrative ¡(no ¡change ¡from ¡NCI ¡ but ¡putting ¡the ¡information ¡in ¡front ¡of ¡them ¡consistently) ¡ § Credit ¡for ¡non-‑treatment ¡intervention ¡trials ¡ ▪ Patient-‑centric ¡studies ¡such ¡as ¡supportive ¡care ¡intervention, ¡ comparative ¡effectiveness ¡trials ¡ § Other ¡ideas??? ¡
¡ Survey ¡Comments: ¡ § The ¡complexity ¡of ¡these ¡trials ¡require ¡ dedicated ¡staff ¡at ¡all ¡levels ¡to ¡assure ¡protocol ¡ adherence ¡and ¡timely ¡data ¡reporting ¡ § Many ¡patients ¡have ¡to ¡be ¡screened , ¡but ¡get ¡ excluded ¡because ¡they ¡don’t ¡qualify. ¡ § The ¡ratio ¡ of ¡patients ¡whose ¡ specimens ¡were ¡ submitted ¡and ¡analyzed ¡to ¡the ¡number ¡of ¡ patients ¡who ¡are ¡enrolled ¡on ¡a ¡treatment ¡will ¡ be ¡significantly ¡higher. ¡
Recommend
More recommend
